当前快报:深圳市高质量发展大会暨2023年首批重大项目开工仪式29日举行

宫证清于2022年年中正式启动前瞻性大规模多中心注册临床试验（PREVENT Primary cervical cancer screening by self-sampling HPV test）,由北京大学人民医院牵头，联合北京、浙江、河南、湖南、四川等地区共6家三甲医院，由北京大学人民医院党委书记、副院长，中华医学会妇科肿瘤学分会副主任委员王建六教授担任主要研究者

通过T-Ag KO防止自相残杀，通过敲除TCR避免攻击正常细胞引发GvHD等。目前其实也无法断定少部分患者的严重不良事件，是CAR-T疗法还是既往多重疗法积累的结果。

在治疗领域方面，亘喜正不断解锁CAR-T疗法的应用场景：从后线到前线布局，从血液瘤到实体瘤，从癌症到自身免疫性疾病，多维度开拓，志存高远。不同于肿瘤的治疗，自身免疫性病作为一种慢性、不会迅速危及生命的疾病，监管机构对于其治疗的安全性要求更高。在通用CAR-T方面，通过巧妙的CD7/肿瘤杀伤靶点的双靶向设计，并结合TCR敲除，大大降低了免疫排斥、提升了疗效和安全性。图片来自SITC官网摘要信息TruUCAR：通用CAR-T虽然自体CAR-T在血液瘤领域已经取得了很多突破性进展，但高成本，以及无法及时给药仍然很大程度上限制了临床上的广泛应用。具体而言，通过表达CD7 CAR来靶向T细胞和NK细胞，避免HvG。

对于一路高挂安全旗的GC012F而言，其实在今年ASCO披露的RRMM临床数据披露中，就强调过未出现第二原发肿瘤（SPM）事件，在此次NDMM临床中，依然没有看到任何有关SPM事件的报告。还需要指出的是，近期FDA针对CAR-T治疗与出现T淋巴细胞瘤的关联极为关注。这些成绩进一步证明了基石药业在肿瘤治疗领域卓越的研发实力。

2022年初至今，基石药业已收获三款产品的六项新药上市申请的批准，另有五项新药上市申请正在审评中。杨建新博士表达了对生物医药行业坚定的信心，他强调在行业低迷时保持积极态度的重要性，并指出作为公司首席执行官，关注如何实现盈利、融资以及成本节约是至关重要的。2022年至今，基石药业在产品管线和业务经营方面取得了丰硕的成果，实现了多个重要里程碑，为进一步的增长计划提供了财力和资金支持目前，达妥昔单抗β是唯一一款在中国获批两类适应症的GD2单抗，适用于1岁或以上的初治高危神经母细胞瘤及伴或不伴有残留病灶的复发/难治性神经母细胞瘤患者。

随着国际和国内多中心临床试验的开展和GD2抗体达妥昔单抗β这样的创新药物的应用，神经母细胞瘤患者的预后逐步改善，其中高危患儿的5年总生存（OS）率提高至64%，5年无事件生存（EFS）率提高至57%。其病因复杂、临床表现多样，低中危患者预后较好，高危患者即使接受化疗、放疗、手术、造血干细胞移植等多种方法的综合治疗，5年总生存率仍低于50%，复发或难治性神经母细胞瘤5年总生存率仅约20%，严重影响患者生命质量，给家庭带来沉重的经济负担。

针对高危患儿的研究发现，在经历多轮复杂而密集的综合治疗后，治疗效果仍不佳，并由此带来复发风险，免疫治疗则能为这类患儿群体带来生机。对于患有罕见的神经母细胞瘤的患儿来讲，从发病的那一刻起，生活就像是笼罩了黑暗的阴霾，尤其对于高危及复发难治的患儿，目前临床上的治疗手段效果不佳，远期生存较差，让患者和家庭背负沉重负担。2022年，中国专家结合国际诊疗进展和国内具体情况，更新并发布了《儿童神经母细胞瘤诊疗专家共识CCCG⁃NB⁃2021方案》，明确推荐高危患儿使用GD2单抗作为维持治疗阶段的药物，进一步为神经母细胞瘤的临床用药提供精确指导。2022年发布的《GD2抗体达妥昔单抗β治疗神经母细胞瘤的临床应用专家共识》对达妥昔单抗β的安全性、有效性、适用人群及使用方法进行了总结和推荐，为临床医生使用GD2抗体免疫疗法提供了指导。

得益于国家政策的支持，医药行业对罕见病的逐步重视，社会公众的关注使得中国罕见病患者缺医少药的困境逐步得到改善。神经母细胞瘤诊断方法成熟、治疗手段明确、罕见但可治愈临床普遍认为，为高危/复发/难治患儿找到有效的治疗方案，是提升患儿5年总生存率的关键。国际上，美国和欧盟已指定孤儿药对神经母细胞瘤进行治疗。期待罕见疾病神经母细胞瘤获得更多关注和支持为加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗能力，维护罕见病患者健康权益，2018年5月，我国《第一批罕见病目录》发布。

然而在中国，这一发病率极低的罕见儿童肿瘤，尚未被纳入罕见病目录。在全球范围，美国、英国和欧洲早已将神经母细胞瘤列为罕见病并指定了孤儿药，为治疗甚至治愈提供了有利保障。

目前我国已制定并发布多部神经母细胞瘤诊疗专家共识/规范，明确了神经母细胞瘤的确诊标准和极低危、低危、中危、高危神经母细胞瘤的治疗方案。有这样一种好发于儿童的罕见颅外实体瘤，在中国发病率低至7.72/百万（0~14岁儿童），其恶性程度高、生存率低、疾病进展迅猛且治疗难度大，被称作儿童肿瘤之王，这就是神经母细胞瘤（neuroblastoma，NB）。

目前神经母细胞瘤患者总数约占儿童恶性肿瘤患者总数的8%~10%，导致的死亡人数占比却高达15%，仍是亟待被大家看见的隐形杀手，需要更多的关注和支持，带领患儿走出黑暗，重拾生命之光。在2020年1月发布的欧洲罕见病孤儿药清单中，就明确推荐达妥昔单抗β用于治疗≥12月龄的高危神经母细胞瘤和伴/不伴有残留病灶的复发性或难治性神经母细胞瘤患者,,,。高危患儿5年总生存率不足50%，看见罕见的儿童肿瘤之王 2023-07-13 15:02 · 生物探索 关注罕见儿童肿瘤，关爱神经母细胞瘤患者 《中国罕见病定义研究报告2021》定义，新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病列入罕见病。作为一种符合罕见病目录纳入条件的疾病，我们希望神经母细胞瘤能够得到更多的关注和支持，让创新药物变得更加可及可负担，通过有效的治疗手段，最终实现部分儿童患者被成功治愈，重燃生命之光，点亮生命色彩。复发或难治性患儿的3年OS率达71%，3年EFS率达57%，为治愈带来了希望。神经母细胞瘤的发病率低，极为罕见。

神经母细胞瘤发病率极低、恶性程度高，生存率低，社会危害大神经母细胞瘤起源于未分化的交感神经节细胞，是一种好发于儿童的颅外实体恶性肿瘤，其中85%发生于5岁以下。同时，印发了罕见病目录制订工作程序，包括分批遴选目录覆盖病种，对目录进行动态更新等，并明确提出纳入目录的病种应当同时满足以下条件：国际国内有证据表明发病率或患病率较低、对患者和家庭危害较大、有明确诊断方法、有治疗或干预手段、经济可负担

有这样一种好发于儿童的罕见颅外实体瘤，在中国发病率低至7.72/百万（0~14岁儿童），其恶性程度高、生存率低、疾病进展迅猛且治疗难度大，被称作儿童肿瘤之王，这就是神经母细胞瘤（neuroblastoma，NB）。神经母细胞瘤发病率极低、恶性程度高，生存率低，社会危害大神经母细胞瘤起源于未分化的交感神经节细胞，是一种好发于儿童的颅外实体恶性肿瘤，其中85%发生于5岁以下。

神经母细胞瘤诊断方法成熟、治疗手段明确、罕见但可治愈临床普遍认为，为高危/复发/难治患儿找到有效的治疗方案，是提升患儿5年总生存率的关键。国际上，美国和欧盟已指定孤儿药对神经母细胞瘤进行治疗。

神经母细胞瘤的发病率低，极为罕见。得益于国家政策的支持，医药行业对罕见病的逐步重视，社会公众的关注使得中国罕见病患者缺医少药的困境逐步得到改善。复发或难治性患儿的3年OS率达71%，3年EFS率达57%，为治愈带来了希望。目前，达妥昔单抗β是唯一一款在中国获批两类适应症的GD2单抗，适用于1岁或以上的初治高危神经母细胞瘤及伴或不伴有残留病灶的复发/难治性神经母细胞瘤患者。

同时，印发了罕见病目录制订工作程序，包括分批遴选目录覆盖病种，对目录进行动态更新等，并明确提出纳入目录的病种应当同时满足以下条件：国际国内有证据表明发病率或患病率较低、对患者和家庭危害较大、有明确诊断方法、有治疗或干预手段、经济可负担。目前神经母细胞瘤患者总数约占儿童恶性肿瘤患者总数的8%~10%，导致的死亡人数占比却高达15%，仍是亟待被大家看见的隐形杀手，需要更多的关注和支持，带领患儿走出黑暗，重拾生命之光。

高危患儿5年总生存率不足50%，看见罕见的儿童肿瘤之王 2023-07-13 15:02 · 生物探索 关注罕见儿童肿瘤，关爱神经母细胞瘤患者 《中国罕见病定义研究报告2021》定义，新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病列入罕见病。2022年发布的《GD2抗体达妥昔单抗β治疗神经母细胞瘤的临床应用专家共识》对达妥昔单抗β的安全性、有效性、适用人群及使用方法进行了总结和推荐，为临床医生使用GD2抗体免疫疗法提供了指导。

2022年，中国专家结合国际诊疗进展和国内具体情况，更新并发布了《儿童神经母细胞瘤诊疗专家共识CCCG⁃NB⁃2021方案》，明确推荐高危患儿使用GD2单抗作为维持治疗阶段的药物，进一步为神经母细胞瘤的临床用药提供精确指导。在全球范围，美国、英国和欧洲早已将神经母细胞瘤列为罕见病并指定了孤儿药，为治疗甚至治愈提供了有利保障。

作为一种符合罕见病目录纳入条件的疾病，我们希望神经母细胞瘤能够得到更多的关注和支持，让创新药物变得更加可及可负担，通过有效的治疗手段，最终实现部分儿童患者被成功治愈，重燃生命之光，点亮生命色彩。在2020年1月发布的欧洲罕见病孤儿药清单中，就明确推荐达妥昔单抗β用于治疗≥12月龄的高危神经母细胞瘤和伴/不伴有残留病灶的复发性或难治性神经母细胞瘤患者,,,。随着国际和国内多中心临床试验的开展和GD2抗体达妥昔单抗β这样的创新药物的应用，神经母细胞瘤患者的预后逐步改善，其中高危患儿的5年总生存（OS）率提高至64%，5年无事件生存（EFS）率提高至57%。针对高危患儿的研究发现，在经历多轮复杂而密集的综合治疗后，治疗效果仍不佳，并由此带来复发风险，免疫治疗则能为这类患儿群体带来生机。

然而在中国，这一发病率极低的罕见儿童肿瘤，尚未被纳入罕见病目录。其病因复杂、临床表现多样，低中危患者预后较好，高危患者即使接受化疗、放疗、手术、造血干细胞移植等多种方法的综合治疗，5年总生存率仍低于50%，复发或难治性神经母细胞瘤5年总生存率仅约20%，严重影响患者生命质量，给家庭带来沉重的经济负担。

目前我国已制定并发布多部神经母细胞瘤诊疗专家共识/规范，明确了神经母细胞瘤的确诊标准和极低危、低危、中危、高危神经母细胞瘤的治疗方案。期待罕见疾病神经母细胞瘤获得更多关注和支持为加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗能力，维护罕见病患者健康权益，2018年5月，我国《第一批罕见病目录》发布。

对于患有罕见的神经母细胞瘤的患儿来讲，从发病的那一刻起，生活就像是笼罩了黑暗的阴霾，尤其对于高危及复发难治的患儿，目前临床上的治疗手段效果不佳，远期生存较差，让患者和家庭背负沉重负担此前，EMA和英国药品和医疗保健用品管理局（MHRA）均已受理舒格利单抗用于一线治疗转移性NSCLC的上市许可申请。